Quince prestigiosas unidades de ELA europeas han iniciado un ensayo clínico con una nueva molécula, TRO19622 (olesoxime), que incluirá a 500 pacientes de Francia, Alemania, Inglaterra, Bélgica y España. La unidad del hospital Carlos III es la única española participante.

El TRO19622 (olesoxime) es un nuevo compuesto modulador del poro mitocondrial. Las mitocondrias son las estructuras intracelulares responsables de la producción de moléculas de energía necesarias para el funcionamiento de toda la célula. Un fallo en la producción energética mitocondrial es considerado un mecanismo clave en el proceso degenerativo progresivo de la motoneurona, la célula nerviosa responsable del movimiento muscular y cuya degeneración produce la enfermedad. La mitocondria participa también en los procesos de autodestrucción celular cuando la célula ya no es viable. Estudios preclínicos han demostrado que moduladores del poro mitocondrial promueven la función y supervivencia de neuronas en situaciones de sobrecarga por enfermedad, y TRO19622 ha mostrado su eficacia en el modelo animal SOD1 de la ELA. Estudios clínicos preliminares han mostrado que el compuesto es bien tolerado, tiene un excelente perfil de seguridad, y no interfiere con el riluzol.

El estudio europeo es un ensayo clínico doble ciego de 18 meses de duración que evaluará la posible eficacia del TRO19622 en la supervivencia, el mantenimiento funcional motor, la fuerza muscular, la capacidad respiratoria y la calidad de vida de los pacientes participantes. El fármaco se administra por vía oral en una dosis única diaria, y se prevé que la inclusión de pacientes terminará a finales de este año.
El estudio es patrocinado por Trophos, una compañía farmacéutica francesa de terapias innovadoras en enfermedades neurológicas que descubrió la molécula usando un método propio de cribado de moléculas potencialmente neuroprotectoras. El ensayo está apoyado por el programa FP7 de investigación médica de la Unión Europea y está siendo realizado por un consorcio de prominentes investigadores clínicos europeos, todos ellos con extensa experiencia en la realización y coordinación de grandes ensayos multinacionales en ELA. Los investigadores consideran el TRO19622 una molécula prometedora y confían en que este estudio lo demuestre y traiga una nueva esperanza para los pacientes con ELA de todo el mundo.

Se prevé que la Unidad de ELA del Carlos III de Madrid, aporte unos 40 pacientes al estudio. Todos los interesados pueden ponerse en contacto con los responsables de esta Unidad.